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恢复独特的线粒体效应

发布人:admin     发布时间:2019-11-07 10:11
过去,Reata一直在研究冲动药Nrf2奥马洛酮,并宣布在Friedreich共济失调(AF)患者第二阶段的治疗第二阶段获得了积极的收入。
Omaveloxolone治疗可改善患者的神经功能。
基于这些实验数据,Reata将向多个监管机构发送对奥美洛酮药物的新要求。
FA是最罕见的性共存类型之一。
在全球范围内,大约有两个。
20,000名AF患者。
大多数患者在青春期被诊断出,并且在诊断后的10-15年内,他们需要轮椅来帮助他们的职业生涯,并且他们在工作日最多只能活30年。
AF是由于FXN基因的逐渐变化,限制了frataxin的发生,引起各种症状和健康并发症,战争和平衡,肌肉力量,损伤或视力,听力,语言阻塞,脊柱侧弯,心肌病。
目前没有批准的治疗方法。
Omaveloxolone是Nrf2的口服冲剂。
Nrf2是一种转录因子,可通过恢复线粒体有效性,减少氧化应激和抑制炎症信号来诱导加剧炎症反应的多种分子途径。
此前,美国授予Omaveloxolone孤儿药物用于治疗AF。
MOXIe试验是一项随机,双盲,II期试验,其中一个放松的造影剂组悬挂在两个部门中,以评估奥贝洛酮在治疗AF患者中的安全性和无效性。
共有103名AF患者参加了MOXIe的第二个部门研究。
这项研究的结果表明,在48周后,接受奥维洛酮治疗的患者显着改善了相互损失评分量表(mFARS)评分,并达到了实验的第二个起点。
与镇静组相比,治疗组的患者的mFARS得分提高了2。
4分
其中,奥维洛酮治疗与基线相比改善了患者1。
55分
此外,与镇静组相比,奥维洛酮治疗改善了患者群(包括百事可乐患者)中患者的mFARS评分。
93分
房颤患者周一至周五将遭受灾难性的神经功能缺损和停药。
MOXIe研究是第一项证实奥美洛酮治疗可显着改善AF患者神经功能的研究。“ Reata总裁兼首席执行官Warrenhuff教授说,”他们将这种疗法标记为对AF患者有益。
“(100yiyao。
Com)
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